Ute Garske engagiert sich seit vielen Jahren unter anderem im Netzwerk Seltene. Für die Aktionswoche Seltene 2023 haben sie und ihre Mitstreiterinnen ein informatives Programm auf die Beine gestellt. An dieser Stelle berichtet sie von der Aktionswoche und was sie besonders beeindruckt hat.
Erfolgreich war diese Aktionswoche gleich auf zwei Ebenen: Zum einen konnten wir vom Netzwerk Seltene wieder ein informatives Programm mit sehr kompetenten Referentinnen und Referenten bieten. Zum anderen stellten wir fest, dass auch wir Aktiven nicht allein sind. Zusammen sind wir viele und werden gehört. Am ersten Abend starteten wir mit der Vorstellung der Aktivitäten im Norden: Silke Engel und Ute Garske berichteten von den Aktivitäten der Selbsthilfegruppen in Kiel und Hamburg sowie der Zusammenarbeit mit dem Landesverband Bremen.
Auch bei den Vorbereitungen für die Vaskulitistagung in Lübeck arbeiten beide eng zusammen. Diese Tagung findet alle zwei Jahre statt und vermittelt Informationen und Austauschmöglichkeiten für Vaskulitisbetroffene aus dem ganzen Bundesgebiet. Weiter im Süden beziehungsweise Westen engagieren sich Sabine Schanze bei der Lupus Erythematodes Selbsthilfegemeinschaft, Christiane Solbach in Rheinland-Pfalz und in Bayern Martina Marschmann als Ansprechpartnerin einer ganz seltenen Erkrankung: Morbus Still. Auch diese drei bieten zahlreichen Betroffenen und deren Angehörigen Austauschmöglichkeiten und Unterstützung beim Umgang mit ihren Erkrankungen und deren Einfluss auf das tägliche Leben.
Neue Medikamente
Höhepunkt war an diesem Abend ein Vortrag vom Hamburger Rheumatologen Dr. Peer M. Aries über „Neue Therapiekonzepte für seltene Erkrankungen“. Dr. Aries erklärte zuerst das Konzept der Prävention: Aufgrund bestimmter Diagnoseergebnisse im Blut lassen sich Therapien beginnen, bevor die Erkrankung richtig ausbricht.
Allgemein bekannt ist, dass Kortison zahlreiche unerwünschte Nebenwirkungen mit sich bringt. Ein neues Medikament – Avacopan – steht mittlerweile für bestimmte, sogenannte ANCA-assoziierte Vaskulitiden zur Verfügung. Es ist sehr teuer, weshalb Ärzte den Einsatz bei schwer erkrankten Patienten besonders begründen müssen. Für einige rheumatische Erkrankungen stehen mittlerweile zahlreiche biologische Therapien zur Verfügung.
Besonders erfreulich ist die Zulassung von Mepolizumab für Patienten mit einer Vaskulitis (Eosinophile Granulomatose mit Polyangiitis), für die es bisher, abseits von Kortison, gar keine zugelassene Therapie gab.
Neue Therapieoptionen
Als Highlight beim systemischen Lupus Erythematodes gilt eine neue, sehr aufwendige Therapie, die sich allerdings noch im experimentellen Stadium befindet und daher bislang nur in sehr wenigen, schwer verlaufenden Ausnahmefällen zur Anwendung kommt: die sogenannte CAR-T-Zell-Therapie. Dafür wird – sehr vereinfacht – das Blut der Betroffenen entnommen, bestimmte Zellen darin verändert und dann an den jeweiligen Patienten oder die jeweilige Patientin zurückgegeben.
Bisher sind ausgewählte Lupus-Patienten behandelt worden. Forschende versprechen sich von dieser Therapie eine anhaltende Remission für eine größere Gruppe von Lupus-Patienten. Dies käme einer Revolution gleich. Allerdings können Ärztinnen und Mediziner noch nicht viel über mögliche Risiken oder Nebenwirkungen sagen. Ob man von einer dauerhaften Heilung durch die CAR-T-Zell-Therapie sprechen kann, muss trotz der ersten vielversprechenden Ergebnisse noch abgewartet werden.
Die Aktionswoche zeigte eindrucksvoll, dass Betroffene mit seltenen Erkrankungen zusammenstehen und gemeinsam gehört werden: Für die vier Tage haben sich über 220 Betroffene angemeldet und informiert. Doch der Austausch geht weiter: Alle zwei Monate gibt es die Möglichkeit, sich online mit Vertreterinnen und Vertretern mit seltenen Erkrankungen online auszutauschen. Außerdem gibt es eine Podcast-Serie. Wir sind das ganze Jahr selten!